در رویدادی کم‌سابقه در پزشکی، پزشکان و دانشمندان با استفاده از نخستین روش شخصی‌سازی‌شده ویرایش ژن موفق شدند یک نوزاد مبتلا به بیماری ژنتیکی نادر را درمان کنند. این نوزاد، که به اختلال نادر و کشنده‌ای به نام کمبود آنزیم CPS1 مبتلا بود، در خطر بالای مرگ در هفته اول تولد قرار داشت. تیم پزشکی با بهره‌گیری از فناوری CRISPR، یک درمان اختصاصی برای او طراحی کرد و توانست جانش را نجات دهد.

این روش درمانی بر پایه ترکیبی از سال‌ها پژوهش دولتی در حوزه ژنتیک، از جمله کشف فناوری CRISPR و توالی‌یابی ژنوم انسان، توسعه یافته است. پزشکان با شناسایی دقیق جهش ژنتیکی در بدن نوزاد، توانستند ژن معیوب را ترمیم کرده و از آسیب‌های جدی به مغز و کبد او جلوگیری کنند. گزارش این درمان موفق به همراه یک سرمقاله تخصصی در مجله معتبر The New England Journal of Medicine منتشر شده است.

متخصصان امیدوارند این موفقیت راه را برای درمان سایر بیماری‌های ژنتیکی مانند کم‌خونی داسی‌شکل، فیبروز کیستیک، بیماری هانتینگتون و دیستروفی عضلانی هموار کند. هرچند تاکنون داروهایی بر پایه CRISPR برای برخی از این بیماری‌ها تأیید شده‌اند، اما درمان شخصی‌سازی‌شده گامی مهم به‌سوی آینده‌ای است که در آن درمان بیماری‌های نادر و کشنده با دقت و اثربخشی بیشتری انجام خواهد شد.